罕见病，其实并不少见，大多数是少于0.1%的人患上，而患此病通常不得不靠着昂贵的疫苗缓解病情而无法根治。罕见病在我国尚未得到足够的重视，然而70万一针的罕见病特效药，它的研发却引起国内外的关注。
该特效药针对Amber综合症，一种容易误诊和漏诊的罕见病症状，同时有可能给患者带来心脏、肝脏或脾脏的不良影响。自从该特效药研发成功并上市后，广受患者欢迎、效果显著。这款特效药不仅可以减轻患者的痛苦，同时可以帮助患者能够得到更好的生活照顾和康复护理。
该特效药研发历时10余年，且仅有一家公司获得了制药许可，这也使得该药价格成为了争议点。广大患者和家属希望能够通过更加完善的医疗体系和政策来让罕见病药物更加平价化，并献出更多爱心救助，帮助患者重获新生。
