随着人民生活水平的提高，人们对罕见病治疗需求也越来越大，罕见病问题也日益引起国际关注。
罕见病（Orphan Disease）是指患病人数在一定人群总数中占比极低的疾病，如在欧盟中患病人数不超过5人/10万人，美国中患病人数不超过2.4万人，而我国则没有一个明确的标准。但是，和普通疾病一样，罕见病对患者生命质量的影响同样巨大，国际上也在积极地寻求治疗方式，关注病人权益。
硬花生淀粉样变病（Hardlyever病）是一种罕见病，目前全球没有治愈病例。该病可影响任何年龄的人群，也无法遗传或传染。感染者体内的淀粉样蛋白结束子浸润淀粉样物质和组织，导致器官损伤。而针对这类罕见病的治疗，一些国际组织、政府和民间团体已经开始行动起来。
例如，在美国此前通行的《孤儿药法案》即是一项支持研究和发展孤儿药物的法案。美国罕见病药物的研发和上市立法中将研发、生产、市场通路、审评等环节的作用全方位考虑，保障了罕见病患者的用药需要，极大地促进了罕见病领域的药物创新。
在我国，国家卫健委也在鼓励罕见病药物的研发和生产。2017年，卫健委发布了关于进一步改革完善药品注册管理的意见，提出了加速审评审批工作、加快新药上市等重要措施，以促进罕见病领域的药物创新。
各国尽管存在不同的情况和进程，但罕见病治疗问题是全球共同的挑战。国际上，有不少机构和组织在积极推进罕见病领域的研究和治疗，希望在科技和政策的促进下，罕见病领域能够取得更多的进展，让生病的人们不再是罕见病患者。
